Le malattie rare e la ricerca indipendente ricevono un nuovo impulso grazie all’approvazione della graduatoria del Bando AIFA 2025 dedicato alle malattie rare.
Con la Determina n. 816 del 15 giugno 2026, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso al finanziamento 19 progetti, per un investimento complessivo di 17.554.208 euro, utilizzando le risorse previste dal Testo unico sulle malattie rare (Legge 175/2021).
L’iniziativa sostiene studi indipendenti in un ambito caratterizzato da un elevato bisogno clinico e da limitate opportunità di sviluppo terapeutico, dove la complessità della ricerca e il ridotto numero di pazienti rendono più difficile attrarre investimenti privati.
Secondo il presidente dell’AIFA, Robert Nisticò, il sostegno alla ricerca indipendente rappresenta una componente fondamentale della missione istituzionale dell’Agenzia e può contribuire ad ampliare le conoscenze disponibili e a favorire nuove opportunità terapeutiche per persone che spesso dispongono di opzioni di cura limitate o assenti.
Anche il direttore tecnico-scientifico Pierluigi Russo ha evidenziato il valore della ricerca indipendente nel produrre evidenze scientifiche in settori che trovano scarso interesse nei tradizionali percorsi di sviluppo industriale, valorizzando approcci innovativi, tra cui l’impiego di farmaci già autorizzati per il trattamento di patologie diverse da quelle per cui sono stati sviluppati (repurposing), oltre allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche.
MALATTIE RARE: I PROGETTI FINANZIATI IN ITALIA
La graduatoria evidenzia una rete della ricerca italiana altamente specializzata, con competenze distribuite su tutto il territorio nazionale e progetti dedicati a un ampio spettro di patologie rare, neurologiche, oncologiche, immunologiche, metaboliche ed ematologiche.
Dodici dei 19 studi finanziati sono coordinati da strutture del Nord Italia, mentre i restanti sette fanno capo a enti del Centro e del Sud, con Lombardia e Piemonte tra le regioni maggiormente rappresentate.
In Lombardia sono stati finanziati, tra gli altri, studi sulla polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), sulla mastocitosi sistemica, sull’epatite autoimmune, sul carcinoma midollare della tiroide, sull’amiloidosi AL e sulla distrofia miotonica di tipo 1 (malattia di Steinert).
In Piemonte i progetti riguardano le RASopatie, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e le neoplasie mielodisplastiche, mentre Veneto e Friuli Venezia Giulia contribuiscono con studi dedicati, rispettivamente, alla mucopolisaccaridosi di tipo II, all’ernia diaframmatica congenita e alla malattia di Kawasaki.
Anche il Centro Italia partecipa con progetti sulla miastenia gravis, sull’angiosarcoma cutaneo, sui feocromocitomi e tumori neuroendocrini, sulle encefalopatie epilettiche, sulla leucemia linfoblastica acuta, sul linfoma a cellule T e sulla sclerosi sistemica.
Il Sud è rappresentato dall’IRCCS “S. De Bellis” di Bari con uno studio dedicato alla colangite sclerosante primitiva.
I progetti classificati oltre il diciannovesimo posto sono stati giudicati pienamente idonei dalla Commissione scientifica, ma non hanno ottenuto il finanziamento per l’esaurimento della dotazione economica disponibile.
L’AIFA ha inoltre reso noto che è in corso la validazione del secondo Bando Ricerca Indipendente 2025 dedicato all’antimicrobico-resistenza e alla medicina di precisione, confermando l’impegno dell’Agenzia nel rafforzare il contributo della ricerca pubblica all’innovazione e al miglioramento dell’assistenza ai pazienti.
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