Una recente pubblicazione sul Rare Disease and Orphan Drugs Journal ha preso in considerazione lo stato di avanzamento delle terapie geniche per le malattie rare.

L’articolo riporta uno studio condotto sui dati raccolti dall’EudraCT (European Union Drug Regulating Authorities Clinical Trials). Questo database raccoglie informazioni sulle sperimentazioni cliniche e sugli studi di terapia genica effettuati tra il 2017 e il 2023 in Europa e nello Spazio Economico Europeo.

Ad oggi le sperimentazioni cliniche approvate sono 14, di cui 7 destinate ai malati rari.

I RISULTATI DELL’ANALISI dei dati sulle terapie genetiche nell’UE

Le malattie genetiche rare sono il banco di prova della terapia genica fin dagli studi iniziali, che risalgono ormai a mezzo secolo fa. Analizzare i dati relativi ai trial clinici permette di farsi un’idea dello stato dell’arte delle terapie geniche destinate al trattamento di patologie rare. Infatti, tra l’1 gennaio 2017 e l’1 gennaio 2023 sono stati rilevati oltre 13mila studi clinici completati o iniziati in quella fascia temporale, con 93 studi su terapia genica per malattia rara specifici per l’Europa.

Tra questi 93 ne sono stati esaminati 73 relativi a 35 diverse patologie. Le sperimentazioni, infine, sono state classificate in base alle fasi di sviluppo, allo stato temporale, agli sponsor e ai Paesi sperimentatori, alle malattie rare con la relativa area terapeutica e alle informazioni sulle normative di approvazione delle terapie geniche identificate.

L’articolo conclude sottolineando come la terapia genica abbia mostrato progressi e potenzialità significative nel trattamento delle malattie genetiche rare, e come l’Europa sia emersa come regione promettente per questa tipologia di studi.

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